HORAMA obtient 450 000 € de BPIfrance pour lutter contre la cécité

La jeune société ambitionne de devenir un leader européen en thérapie génique pour le traitement des maladies génétiques rares en ophtalmologie pour lesquelles aucun traitement n’existe à ce jour. La société vient de lancer le développement d’un médicament destiné à soigner une forme de rétinite pigmentaire, et ce grâce à la confiance d’investisseurs privés et de la Banque Publique d’Investissement (BPIfrance), lui assurant son fonctionnement jusqu’à fin 2015.

Une question de santé publique mondiale

5,1 millions de personnes dans le monde sont atteintes de dystrophies rétiniennes récessives, maladies génétiques rares causant la perte totale de vision. Les dystrophies rétiniennes sont réparties en deux grandes catégories : les rétinites pigmentaires récessives (+ de 3,5 millions) et les dystrophies maculaires (+ de 1,6 millions). Depuis plus de 20 ans, la recherche fondamentale est financée par les universités et les CHU de Nantes et de Montpellier, l’AFM et l’Inserm, permettant aujourd’hui d’envisager des essais cliniques chez l’homme. Horama a vocation à prendre le relais de la recherche académique pour la valoriser et développer les thérapies de demain.

Une stratégie par produit très rationnelle

Créée début 2014, Horama ambitionne la mise sur le marché de son premier médicament de thérapie génique d’ici 2019. Aujourd’hui, 200 gènes sont identifiés comme étant responsables de dystrophies rétiniennes. Horama travaille sur un portefeuille de produits parmi lesquels HORA-PDE6b qui entrera en clinique en 2016. Denis Cayet, Président et actionnaire fondateur d’Horama insiste sur les choix de gestion de la société : « Nous avons décidé dès le départ de limiter au maximum les frais de structure de la société et de choisir un modèle d’investissement mixte propre à favoriser au mieux notre ambition de soigner. C’est pourquoi notre stratégie consiste à associer aux classiques levées de fonds la signature de contrats de partenariats industriels. »

La confiance des investisseurs

A peine 6 mois après sa création, Horama bénéficie déjà de la confiance de souscripteurs privés et parvient à lever 450 000 € auprès de ses actionnaires et d’entrepreneurs vendéens (fondateurs des entreprises SODEBO et Ernest SOULARD). Le fort potentiel économique lié au marché spécifique des maladies rares (76 milliards d’euros en 2014), un socle scientifique solide et une technologie prometteuse, associés à une gouvernance et un mode de gestion atypiques sont autant de caractéristiques qui donnent foi dans le projet.

« La particularité d’Horama, précise Olivier Pichon, BPI Pays de la Loire, vient surtout de l’implication de ses dirigeants associée à une démarche vertueuse et une éthique remarquable. De plus, avoir un vrai entrepreneur expérimenté aux manettes tel que Denis Cayet aux côtés d’un comité scientifique de pointe a permis de transformer le projet en entreprise au moment où le projet était mûr. Enfin, avec un tel pool d’investisseurs dès la création de l’entreprise, l’intervention de BPIfrance semblait presque couler de source. »

Une équipe scientifique de pointe

Horama rassemble les compétences de scientifiques experts reconnus sur la scène internationale dans le domaine de la thérapie génique, pour valoriser leurs travaux de recherche académiques dans une structure privée et traiter les dystrophies rétiniennes héréditaires orphelines. On retrouve ainsi, à Nantes, le Dr. Philippe Moullier (Directeur de Recherche à l’INSERM [UMR 1089], Directeur de l’institut Atlantic Gene Therapies), le Dr. Fabienne Rolling (Directeur de Recherche INSERM, Directeur de l’équipe « Thérapie Génique translationnelle des maladies de la rétine » au sein de l’UMR1089), le Prof. Michel Weber (Chef de Service de la clinique ophtalmologique du CHU de Nantes, Professeur Hospitalier PUPH) et le Dr. Guylène Le Meur (Praticien hospitalier au CHU de Nantes spécialisé en ophtalmo-pédiatrie et maladies génétiques de l’oeil, Maître de Conférences à l’Université de Nantes) ; à Montpellier, le Prof. Christian Hamel (anciennement Directeur de Recherche à l’Inserm, directeur fondateur de l’Institut des Neurosciences de Montpellier, actuel responsable de l’équipe « Génétique et thérapie des cécités rétiniennes et du nerf optique » au sein de cet Institut [UMR 1051]) et le Dr. Vasiliki Kalatzis (Chargée de Recherche à l’Institut des Neurosciences de Montpellier, Directeur du groupe « Thérapie génique des dystrophies rétiniennes »). Horama couvre ainsi la chaîne de valeur allant de la découverte du gène à l’administration aux patients.

Les dystrophies rétiniennes : d’excellents candidats pour la thérapie génique

La technique de thérapie génique d’Horama consiste à injecter sous la rétine un vecteur dérivé d’un virus adéno-associé (ou AAV) recombinant transportant le gène thérapeutique (sain) d’intérêt. Ce vecteur va permettre au gène sain d’accéder aux cellules dans lesquelles il est muté ou manquant et d’exprimer la protéine saine. La rétine est un terrain particulièrement propice à la thérapie génique, ce petit espace clos permettant en effet d’injecter de petites doses de vecteurs qui ne peuvent pas fuir dans d’autres parties de l’organisme. Les dystrophies rétiniennes sont d’excellents candidats pour la thérapie génique du fait de leur caractère monogénique et de leur évolution lente, qui ouvre une fenêtre thérapeutique assez large avant la perte irrémédiable de la vision.

Objectif : 4 millions d’euros fin 2015

L’enjeu, pour les patients, réside dans la capacité à diagnostiquer et traiter la pathologie au plus tôt pour avoir une chance de préserver leur autonomie visuelle et leur permettre de mener une vie normale. Pour la collectivité, il s’agit de réduire le coût lié aux aides nécessaires mises en place pour aider le quotidien de ces malades. Horama ambitionne de soigner des dizaines de milliers de personnes dans le monde grâce à la production de médicaments de thérapie génique appliqués à l’ophtalmologie. Comme toutes les sociétés de biotechnologie en santé, les investissements sont colossaux pour faire évoluer les traitements et les transformer en produits qui pourront être mis sur le marché, une fois que tous les aspects réglementaires auront étés validés. Une autre levée de fonds de 4 millions d’euros est prévue fin 2015, nécessaire à Horama pour poursuivre jusqu’à 2018 les premiers projets de médicament.

Du rêve à la réalité clinique

Pour Dominique Costantini, DG d’OsePharma et membre du Comité Stratégique d’Horama « il est très émouvant de constater que, dans le domaine de la thérapie génique, nous passons du rêve à la réalité clinique. Les innovations thérapeutiques dans ce domaine représentent un moteur puissant pour créer des produits en rupture avec les thérapies classiques (« breakthrough »). Horama travaille aujourd’hui au développement d’un premier produit qui sera certainement suivi par d’autres, très prometteurs, grâce à l’équipe pluridisciplinaire de très haute qualité associée à une logique de produit sur laquelle elle compte développer la société. »